阿斯利康(AZNUS)：Eplontersen治疗ATTRv-PN三期试验取得积极成果
获悉，英国制药巨头阿斯利康(AZNUS)宣布， Eplontersen 在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(ATTRv-PN)的3期试验中达到共同主要终点和次要终点。
基于积极的试验结果，阿斯利康和合作伙伴Ionis(IONSUS) 正在寻求监管机构的批准，现在计划在2022年向美国食品和药管理局(FDA)提交新药申请(NDA)。
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ATTRv-PN 有望成为Eplontersen获监管批准的第一个适应症。
据悉，ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病，在确诊后5年内会导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不进行治疗，患者通常会在10年内死亡。
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